Eksperymentalny lek może zmienić leczenie ALS. Jak działa XL20?

Nowy eksperymentalny lek może otworzyć drogę do skuteczniejszego leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). W badaniach na myszach i ludzkich komórkach nerwowych preparat znacząco spowolnił rozwój choroby.

Obiecujące wyniki badań nad nowym lekiem na ALS

Badania przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Arizony obejmowały lek oznaczony symbolem XL20. Jego szczególną cechą jest możliwość przenikania przez barierę krew-mózg, czyli naturalną ochronę organizmu, która wielu lekom nie pozwala na dotarcie do tkanki nerwowej.

W mysim modelu ALS preparat przyniósł kilka istotnych korzyści. Naukowcy zaobserwowali ochronę komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę ruchu, zmniejszenie osłabienia mięśni oraz wydłużenie mediany przeżycia zwierząt o ok. tydzień. Choć może wydawać się to niewiele, w przypadku stosunkowo krótkiego życia myszy, wynik ten uznawany jest za znaczący.

Badacze sprawdzili także działanie XL20 na ludzkich neuronach ruchowych wyhodowanych z komórek macierzystych. Okazało się, że lek ograniczał uszkodzenia komórek podobnych do tych obserwowanych u osób z ALS.

Jak działa eksperymentalny lek?

Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą, w której stopniowo obumierają neurony ruchowe odpowiadające za kontrolowanie mięśni. Prowadzi to do utraty sprawności u chorych, trudności z mówieniem, połykaniem czy oddychaniem. Jedną z głównych przyczyn tego procesu jest nieprawidłowe działanie białka TDP-43, które u większości osób z ALS przemieszcza się do niewłaściwego miejsca i tworzy toksyczne skupiska uszkadzające neurony ruchowe.

Amerykańscy naukowcy zidentyfikowali fragment TDP-43 odpowiedzialny za jego szkodliwe działanie i poprzez zastosowanie leku XL20 doprowadzili do ograniczenia powstawania skupisk toksyn.

Czy XL20 może pomóc także w innych chorobach?

Autorzy badania podkreślają, że ich odkrycie może mieć znaczenie nie tylko w leczeniu ALS, lecz także innych chorób układu nerwowego. Nieprawidłowości związane z białkiem TDP-43 występują bowiem w różnych chorobach neurodegeneracyjnych. Należą do nich m.in. LATE (rodzaj otępienia rozwijający się głównie u osób w podeszłym wieku) oraz część przypadków choroby Alzheimera.

Naukowcy zaznaczają jednak, że XL20 pozostaje lekiem eksperymentalnym i zanim będzie można ocenić jego przydatność w leczeniu ludzi, konieczne jest przeprowadzenie badań klinicznych.