Nowy lek może zatrzymać groźną chorobę wątroby. Jak działa eksperymentalna terapia?

Naukowcy z San Diego zaprezentowali innowacyjną metodę leczenia MASH, groźnej postaci stłuszczeniowej choroby wątroby. Wyniki badań klinicznych pokazują, że eksperymentalny preparat ION224 może ograniczać odkładanie tłuszczu w wątrobie i poprawiać jej funkcjonowanie.

Jak działa eksperymentalny lek ION224?

ION224 to nowy lek, który został opracowany przez naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego z myślą o leczeniu MASH. Preparat działa poprzez blokowanie enzymu DGAT2, który uczestniczy w syntezie triglicerydów i odkładaniu tłuszczu w wątrobie.

W badaniu klinicznym fazy II chorzy przez około rok otrzymywali lek w formie comiesięcznych zastrzyków. U części pacjentów zaobserwowano wyraźne zmniejszenie stłuszczenia wątroby oraz poprawę parametrów świadczących o jej potencjalnej regeneracji. Co ważne, badacze zwracają uwagę, że poprawa pojawiała się nawet bez dużej utraty masy ciała. Fakt ten może mieć szczególne znaczenie dla osób mających trudności z odchudzaniem.

Czym jest MASH i dlaczego jest tak niebezpieczny?

MASH (ang. metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, dawniej NASH – niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby), czyli metaboliczne zapalenie i stłuszczenie wątroby, to zaawansowana postać choroby związanej z nadmiernym odkładaniem się tłuszczu w tym narządzie. Schorzenie często rozwija się przez wiele lat bez wyraźnych objawów, dlatego wielu pacjentów dowiaduje się o problemie dopiero na etapie poważniejszych uszkodzeń wątroby.

Zdaniem ekspertów MASH jest silnie związane z otyłością, cukrzycą typu 2 oraz zaburzeniami metabolicznymi. Nieleczona choroba może prowadzić do włóknienia czy marskości wątroby, a nawet nowotworu.

ION224 a leczenie MASH – dlaczego naukowcy mówią o przełomie?

Jak wskazują naukowcy, ION224 może być jednym z leków działających bezpośrednio na mechanizmy odpowiedzialne za rozwój choroby. To istotne, ponieważ obecnie leczenie MASH opiera się głównie na zmianie stylu życia, redukcji masy ciała i kontroli chorób metabolicznych.

Preparat wciąż jednak znajduje się na etapie badań klinicznych i wymaga dalszych analiz pod kątem skuteczności oraz bezpieczeństwa długoterminowego stosowania.